Única existente no mundo para o controle de AME, medicação deverá estar disponível em 180 dias
Por Ingrid Monteiro, Agência Saúde
As pessoas que vivem com a doença rara Atrofia Muscular Espinhal (AME), tipo 1, os mais presentes no país, terão à disposição no Sistema Único de Saúde (SUS) o medicamento Nusinersen (Spinraza). O insumo, único no mundo recomendado para o tratamento de AME, passa a ser incorporado, nesta quarta-feira (24), pelo Ministério da Saúde. O anúncio foi feito pelo ministro da Saúde, Luiz Henrique Mandetta, durante audiência no Senado Federal. Os demais subtipos da doença estão sendo analisados dentro de um novo modelo de oferta de medicamentos para os pacientes portadores da doença, o chamado compartilhamento de risco.
“Estamos tentando diminuir o custo do nosso SUS. Com a incorporação vamos reduzir o valor do medicamento em relação aos pedidos judiciais. É o primeiro passo para o tipo 1. Conseguimos avançar, também, nas situações que ainda não temos recomendação. Vamos para protocolos e para o nosso primeiro compartilhamento de risco. Vamos construir juntos e tenho certeza que a gente vai vencer”, destacou o ministro Luiz Henrique Mandetta.
A previsão é que o fármaco esteja disponível em centros especializados em até 180 dias, conforme determina a legislação. O tratamento consiste na administração de seis frascos com 5 ml no primeiro ano e, a partir do segundo ano, passam a ser três frascos. A medida teve como base diversos estudos que apontam a eficácia do medicamento na interrupção da evolução da AME para quadros mais graves e que são prevalentes na maioria dos pacientes.
COMPARTILHAMENTO DE RISCO
O Ministério da Saúde também estuda a incorporação do Spinraza na modalidade compartilhamento de risco, o que incluiria também outros subtipos da doença: o tipo 2 (início dos sintomas entre 7 e 18 meses de vida) e o tipo 3 (início dos sintomas antes dos 3 anos de vida e 12 anos incompletos). Neste formato, o governo só paga pelo medicamento se houver melhora da saúde do paciente. Assim, ao mesmo tempo em que os pacientes fazem uso do medicamento, deverão ser acompanhados, via registro prospectivo, para medir resultados e desempenhos, como evolução da função motora e menor tempo de uso de ventilação mecânica. Atualmente, há negociações de acesso e reembolso do fármaco em 42 países, como França, Itália e Reino Unido.
DEMANDAS JUDICIAIS
Em 2018, 90 pacientes foram atendidos, a partir de demandas judiciais que solicitavam a oferta do Spinraza, ao custo de R$ 115,9 milhões. Cada paciente representou, em média, custo de R$ 1,3 milhão. Atualmente, são 106 pacientes atendidos. A medicação era adquirida pela rede pública por até R$ 420 mil a ampola. Após a Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED) estipular um teto de preço para o medicamento, houve uma redução de 50% em relação ao empregado em 2017. Com a incorporação, que garante uma compra anual centralizada pelo Ministério da Saúde, o valor poderá ser negociado com a empresa fabricante do produto, baixando ainda mais os custos.
AME
A AME é uma doença genética que interfere na capacidade do corpo de produzir uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores. Sem ela, estes neurônios morrem e os pacientes vão perdendo o controle e força musculares, ficando incapacitados de se moverem, engolirem ou mesmo respirarem, podendo, inclusive, morrerem. A doença é degenerativa e não possui cura.